per una terapia contro la leucemia ad alto rischio
MILANO - La terapia genica in un farmaco arrivato all'ultima fase della sperimentazione, quella che precede la commercializzazione. Comincerà nelle prossime settimane al San Raffaele di Milano la sperimentazione clinica di fase III di una terapia chiamata “TK” per le leucemie ad alto rischio, basata sul trapianto di cellule staminali del sangue da donatori non completamente compatibili. L'Agenzia italiana del farmaco ha dato il via libera.
L'autorizzazione è la prima in assoluto in Italia per una Fase III di una terapia genica. Le leucemie ad alto rischio - spiega Claudio Bordignon, presidente e amministratore delegato di MolMed - sono neoplasie del sangue per le quali l'unica terapia potenzialmente curativa è costituita dal trapianto di cellule staminali emopoietiche da un donatore sano. Ma questi è disponibile solo per il 30-40% dei pazienti. Gli altri possono avere cellule solo parzialmente compatibili (e si parla di aplotrapianto) da familiari stretti.
Quando la compatibilità non è completa, è necessario abbassare le difese immunitarie del paziente, per impedire che il suo sistema aggredisca le cellule trapiantate (rigetto). Ma se questa immunodepressione è troppo forte, può accadere il contrario, che cioè sia il sistema immunitario del donatore (coi suoi linfociti T), contenuto nelle cellule trapiantate, ad aggredire il paziente (cosiddetta aggressione del trapianto verso l'ospite). E mantenere questo equilibrio non è semplice. ra, TK offre una strategia terapeutica che permette di mantenere le proprietà terapeutiche del trapianto e al tempo stesso di controllare l'aggressione del trapianto verso l'ospite.
Questa terapia si basa sulla modificazione genetica dei linfociti T del donatore in modo che esprimano il gene dell' enzima “timidina kinasi” del virus dell'Herpes Simplex. Questo fatto rende questi linfociti T sensibili al farmaco antivirale gancicolovir. E nel momento in cui si verifica l'aggressione del trapianto verso l'ospite, è sufficiente somministrare l'antivirale per spegnere la reazione. Per Marco Dieci, Direttore Affari Regolatori di MolMed, «l' autorizzazione dell'AIFA è significativa anche perchè TK è una delle poche terapie cellulari/geniche a giungere in Fase III a livello mondiale, e perciò potrebbe diventare una delle prime ad ottenere l'appovazione alla commercializzazione».
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